全球最贵的药物，你知道有多贵吗？一针212.5万美元（折合人民币约1348万元），这种“史上最贵药物”将落地中国。别说一针，半针就足以让你倾家荡产！近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌萎缩（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。

Zolgensma是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，国外定价212.5万美元（折合人民币约1358万元），也被称为“史上最贵药物”，不过，Zolgensma只需注射一次即可。目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中，Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用；后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。在美国市场，诺华和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。

关于“渐冻症”这个病症，不少网友也都了解过，而其“兄弟病症”为SMA，与“渐冻人”同样残酷，SMA患者也会不断丧失对应的运动功能，只不过“渐冻人”一般是成年发病，而SMA一般是婴幼儿时期发病，同时SMA发病越早越严重。SMA是一个高携带率的疾病，每五十个人当中就会有一个携带者，一旦夫妻双方同为携带的话，孩子就有25%的概率患病，这种病在新生儿中发病率挺高，是六千到一万分之一。

Zolgensma作为“SMA”病症的特效药，但是一针高达212.5万美元的天价，也让其备受争议，认为是拿孩子的生命做要挟。该药物也引起争议，批评人士认为，这是一种定价失控的行为；而另一边，也有支持者说，诺华找到了治愈这种罕见疾病的方法，可以拯救绝望的家庭。对于社会和舆论的质疑，诺华公司CEO曾表示：那些批评者并没有真正思考我们的医疗系统怎么运作的。我们给病人做移植手术，每个病人要花300万到500万美元，但是效果远不如这些药物。该CEO表示，如果这种疗法只进行一次，费用比目前的疗法都要便宜。

不过，目前全球已获批3款SMA疗法，除了Zolgensma，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，后两款都已在国内获批。70万天价药进入医保，还记得这个去年年底那场艰苦卓绝的医保谈判吗，还有那个被刷屏的谈判姐姐，国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮，这次谈判新增74种医保药品，7种罕见病用药纳入医保目录。7种罕见病用药就包括另外一种治疗“SMA”的药物诺西那生钠，进入医保前也是天价，70万一针。该药品进入医保后只需33180元，这给原本无法负担沉重治疗费用的家庭送去希望。

 “我的孩子有救了！我们盼了多少年，终于盼到了！”患者家属喜极而泣。该药纳入医保后，属于乙类药品，假如按照70%的报销比例，每瓶自付9900元，每年自付10万元左右，极大减轻了患者家属的负担。有药没钱是悲剧我们需要看清一个不容忽视的问题就是，我国是经济大国，而不是经济强国，人均GDP和各种社会福利保障距离发达国家还有不小的差距，虽然70万天价药进入了医保，但每年还需要数十万的自费，这对于一个工薪阶层家庭也是不小的压力。

而像70万天价药进入了医保的神话很难被复制，1348万一针解决问题的药，进入医保想都不用想，都说有病无药是天意，但有病无钱就是一个彻彻底底的悲剧了。有药没钱是悲剧，一位得了“SMA”病孩子的妈妈曾经说过这样一段话：就是看到希望，但是这个希望又硬生生给你推回来了。那个时候70万天价药还没进入医保。有药没钱是悲剧，很多时候我们总是感慨钱不是万能的，但是关键时刻，钱真的能够救命。在重大疾病面前，在巨额医药费面前，有多少家庭能从容面对？疾病是悬在中国家庭头上的一把刀，刀砸下来，便是一场金钱与命运的较量。